Dalla sperimentazione alla pratica clinica, come le terapie CAR-T stanno cambiando la storia della leucemia e dei linfomi refrattari
Il 21 giugno si celebra in tutta Italia la Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, promossa da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma. Un’occasione preziosa per accendere i riflettori sulle malattie del sangue e offrire sostegno concreto ai pazienti e alle loro famiglie. Anche quest’anno, torna l’atteso appuntamento con il **numero verde AIL Problemi Ematologici (800 22 65 24), attivo sabato 21 giugno dalle ore 8 alle 20. Un servizio gratuito, riservato e senza limiti di tempo, che consente di parlare direttamente con ematologi esperti, ricevere chiarimenti su diagnosi, terapie e gestione quotidiana della malattia. La novità del 2025 l’ampliamento del team di specialisti coinvolti: ben 40 ematologi saranno a disposizione, garantendo risposte tempestive, personalizzate e ancora più capillari.
Campioni di sangue in laboratorio: un passo cruciale per le terapie personalizzate come le CAR-T, oggi sempre più centrali nella cura dei tumori ematologici.
AIL RICEVUTA AL QUIRINALE: IL RICONOSCIMENTO DEL PRESIDENTE MATTARELLA
L’importanza del ruolo svolto da AIL sarà sottolineata anche in sede istituzionale. Lunedì 23 giugno alle ore 16.30, una delegazione dell’Associazione sarà ricevuta in udienza al Quirinale dal Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella. Un segno di riconoscimento verso l’impegno dell’Associazione nel sostenere la ricerca, l’assistenza e la divulgazione scientifica in ambito ematologico.
CAR-T: CINQUE ANNI DI RIVOLUZIONE TERAPEUTICA IN EMATOLOGIA
Questa Giornata arriva in un momento significativo per l’ematologia italiana: a cinque anni dall’introduzione delle terapie CAR-T(Chimeric Antigens Receptor T-Cells). L’Italia si conferma tra i Paesi più avanzati nell’utilizzo di questa innovativa forma di immunoterapia cellulare. Le CAR-T rappresentano oggi una concreta speranza per i pazienti con forme refrattarie di leucemia linfoblastica acuta, linfomi aggressivi, linfoma mantellare, linfoma follicolare e mieloma multiplo. Terapie personalizzate che stanno rivoluzionando la storia clinica di molte patologie onco-ematologiche, aprendo prospettive fino a pochi anni fa impensabili.
Nel sangue leucemico (a destra), i globuli bianchi anomali proliferano in modo incontrollato, ostacolando le normali funzioni ematologiche. Una condizione che oggi può trovare nuove risposte terapeutiche grazie alle CAR-T.
SI UTILIZZANO I LINFOCITI T
Con il termine CAR-T si intende un’immunoterapia che utilizza i linfociti T, una sottopopolazione di globuli bianchi fondamentali per la difesa dell’organismo da infezioni e tumori. Nelle persone affette da malattie del sangue, questi linfociti non sono più in grado di svolgere efficacemente la loro funzione difensiv. I linfociti T, prelevati dal paziente almeno un mese prima di essere reimmesse nel paziente stesso, vengono modificati geneticamente in laboratorio e poi reinfusi attraverso una somministrazione endovenosa. I linfociti T modificati si espandono e sono in grado di riconoscere una molecola presente sulla superficie delle cellule tumorali e di eliminarle attraverso l’attivazione della risposta immunitaria.
POTENTI ED EFFICACI
Le CAR-T sono terapie molto potenti ed efficaci e per questo motivo possono dare luogo a effetti collaterali anche severi. Questi effetti devono essere prontamente gestiti da medici multidisciplinari specializzati presenti nei centri autorizzati alla somministrazione delle CAR-T. La sfida è capire quali pazienti hanno maggiori probabilità di trarne beneficio, con risposte durature e complete. Infatti, il processo che porta alla produzione delle CAR-T è complesso e questo le rende particolarmente costose, anche se nell’ultimo anno e mezzo i prezzi si sono quasi dimezzati.
I sintomi della leucemia possono interessare più sistemi del corpo: dalla perdita di peso e frequenti infezioni, fino a dolori ossei, affaticamento, lividi e ingrossamento di linfonodi, milza o fegato.
UNA LISTA SEMPRE PIÙ LUNGA
«La lista delle indicazioni all’utilizzo delle CAR-T nei tumori ematologici è diventata lunga», precisa Pier Luigi Zinzani, professore di ematologia Alma Mater Studiorum all’Università di Bolognae presidente della Società italiana di ematologia. «Fino a maggio 2025 sono oltre 40 i centri etichettati come Centri CAR-T autorizzati alla somministrazione di queste terapie cellulari. In questo contesto si inserisce il progetto del policlinico Sant’Orsola di Bologna di realizzare una “cell factory” per la produzione di CAR-T in ambito ospedaliero/universitario a scopo no profit e all’interno di studi clinici».
UN PROGETTO NO PROFIT
«Il policlinico Sant’Orsola ha investito molto per realizzare questo progetto iniziato nel 2022 con una piattaforma di ricerca denominata “Laboratorio di immunologia dei trapianti e delle terapie cellulari (IBT)”», spiega Francesca Bonifazi, direttore dell’Unità complessa di trapianto e terapie cellulari all’azienda ospedaliero-universitaria di Bologna. «Il nostro obiettivo è produrre CAR-T accademiche nuove e di trovare nuove indicazioni possibilmente più efficaci. In modo che possano essere utilizzate anche per malattie del sangue che non sono attrattive per le case farmaceutiche. Importante per la ricerca è la collaborazione con il professor Franco Locatelli dell’ospedale Bambino Gesù di Roma, con cui lavoreremo appena pronti alla condivisione di alcuni studi con CAR-T accademiche».
LA CAMPAGNA INFORMATIVA
Promossa dall’Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma (AIL), la campagna “CAR-T: il futuro è già qui” è attiva dal 2021 in formato itinerante e online . Nasce con l’obiettivo di informare pazienti, familiari, caregiver e professionisti sanitari sulle terapie CAR-T. La campagna punta a migliorare la consapevolezza, l’accesso alle cure e la conoscenza delle terapie innovative per i tumori del sangue. Inoltre vuole valorizzare le esperienze cliniche già maturate, i risultati ottenuti e le prospettive future di applicazione.
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